简单来说ღ✿◈ღ，亨廷顿病就是一种罕见的遗传性疾病ღ✿◈ღ，通常症状有舞蹈样动作ღ✿◈ღ、行为失调ღ✿◈ღ、行为和吞咽困难以及语言混乱不清等ღ✿◈ღ。
全世界有超过20万人患有这种遗传疾病ღ✿◈ღ。中国约有3万患者ღ✿◈ღ，而携带者（未发病）的数量还远远大于发病人群ღ✿◈ღ。
最关键的是ღ✿◈ღ，目前全球领域还没有延缓亨廷顿病情发展或针对病因的药物上市ღ✿◈ღ，仅有的一些药物均为化学药ღ✿◈ღ，副作用明显且效果有限君牧ღ✿◈ღ。
上世纪90年代ღ✿◈ღ，亨廷顿病靶向基因刚被发现时ღ✿◈ღ，国外学者曾夸下海口ღ✿◈ღ，自信预测十年内必将攻克该病症ღ✿◈ღ，曙光似乎就在前方ღ✿◈ღ。
国际大药企进进出出ღ✿◈ღ，在过去的十几年里ღ✿◈ღ，启动了多项临床试验ღ✿◈ღ，却仅有少数取得轻微成效ღ✿◈ღ，绝大多数研究仍难以实现有效控制ღ✿◈ღ。
2013年ღ✿◈ღ，国际巨头罗氏就和一家公司合作ღ✿◈ღ，说是可以通过减少亨廷顿蛋白的产生ღ✿◈ღ，达到治疗亨廷顿病的目的ღ✿◈ღ。结果到了2021年ღ✿◈ღ，仍然进展甚微ღ✿◈ღ，罗氏不得不宣布终止开发ღ✿◈ღ。
今年10月ღ✿◈ღ，又一家国际巨头武田制药放弃了与Wave Life Sciences公司合作研发亨廷顿疗法WVE-003ღ✿◈ღ，在之前ღ✿◈ღ，武田已在该项目投资了2.6亿美元ღ✿◈ღ，可以说是前功尽弃ღ✿◈ღ。
二十多年前ღ✿◈ღ，张辰宇在美国哈佛大学读博士后ღ✿◈ღ，2002年ღ✿◈ღ，这一年ღ✿◈ღ，张辰宇毅然决然选择了回国ღ✿◈ღ，加入南京大学生命科学学院并出任院长ღ✿◈ღ。
近百年来的经典生物化学理论中ღ✿◈ღ，RNA只能稳定存在于细胞内并发挥生物学功能ღ✿◈ღ，而在细胞外ღ✿◈ღ，RNA并不能稳定存在ღ✿◈ღ，只能以无生物学功能的降解碎片存在ღ✿◈ღ。
2008年ღ✿◈ღ，张辰宇教授发表研究ღ✿◈ღ，miRNA能够稳定存在于血清中ღ✿◈ღ，并在细胞和组织之间起到信号传导的作用ღ✿◈ღ。
2010年左右ღ✿◈ღ，张辰宇团队证明了分泌miRNA的通讯交流机制ღ✿◈ღ，从细胞分泌出来的miRNA能够被运输到靶细胞内ღ✿◈ღ，这种分泌出来的miRNA有一个特性ღ✿◈ღ，就是迅速且作用靶点多ღ✿◈ღ，同时这些靶点又能够直接作用于功能性基因ღ✿◈ღ。
就在这一年ღ✿◈ღ，三位科学家因其在细胞内囊泡运输机制方面的开创性研究获得诺贝尔奖ღ✿◈ღ，而外泌体正是其中的重要一环ღ✿◈ღ。
彼时的张辰宇正推动miRNA分子方面的相关研究ღ✿◈ღ，并走在“药物快递系统”相关原创的转化之路上ღ✿◈ღ，一直充满艰难ღ✿◈ღ。
利用人体细胞本身作为细胞工厂ღ✿◈ღ，产生分泌型ღ✿◈ღ、药用小RNAღ✿◈ღ，通过体内自组装的方式ღ✿◈ღ，利用天然微囊泡递送药物ღ✿◈ღ，既可减少排斥ღ✿◈ღ，又易于规模化ღ✿◈ღ。
航班一落地ღ✿◈ღ，张教授并未休息ღ✿◈ღ，怀着激动的心情ღ✿◈ღ，他和团队当即启动攻关ღ✿◈ღ，凌晨三点的南京实验室灯火通明ღ✿◈ღ。
不仅如此ღ✿◈ღ，使用上述RNAi药物体内递送平台对肺癌ღ✿◈ღ、胶质母细胞瘤ღ✿◈ღ、肥胖症等同样有显著的治疗效果ღ✿◈ღ。
彼时君牧ღ✿◈ღ，恰逢国际巨头罗氏制药针对亨廷顿病的同类药物临床试验失败ღ✿◈ღ，同行的衬托ღ✿◈ღ，让艾玛生物以及ER2001备受关注ღ✿◈ღ。
好消息接踵而至ღ✿◈ღ：在一次研讨会上ღ✿◈ღ，中山大学附属第一医院了解到团队这项技术ღ✿◈ღ，不久ღ✿◈ღ，ER2001在广州医科大学附属第一医院通过了药物临床审查ღ✿◈ღ，2023年4月第一例患者入组ღ✿◈ღ。
首次公布ER2001的临床试验数据是在2024年法国一次亨廷顿病的研究大会上ღ✿◈ღ，同台竞争的企业不乏Alnylamღ✿◈ღ、AskBio等著名医药巨头ღ✿◈ღ，但接受ER2001药物的临床试验数据对比同行ღ✿◈ღ，堪称降维打击ღ✿◈ღ：
也是这一次会议ღ✿◈ღ，ER2001连同“体内自组装siRNA”这项技术ღ✿◈ღ，在全世界面前宣告了亨廷顿病的曙光再次降临凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ。
一款创新药从立项到上市ღ✿◈ღ，需要投入上亿到数十亿的资金君牧ღ✿◈ღ，国内药企对用于亨廷顿病这类罕见病的药物研究热情不足ღ✿◈ღ，在艾玛生物没成立前ღ✿◈ღ，张辰宇团队主要依靠国家自然科学基金和一些研发计划经费维持研究ღ✿◈ღ。
在这期间ღ✿◈ღ，团队也接触过很多投资机构ღ✿◈ღ，但生物医药企业在初创期营收增长有限ღ✿◈ღ，“轻资产ღ✿◈ღ、重研发” 的运营模式ღ✿◈ღ，过高的技术风险ღ✿◈ღ，往往让投资者望而却步ღ✿◈ღ。
这一年ღ✿◈ღ，张辰宇团队接触到鼎晖投资ღ✿◈ღ。在这家顶级的投资机构面前ღ✿◈ღ，一项暂时没有落地的技术ღ✿◈ღ，在所有人看来凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ，几乎没有可能拿到融资ღ✿◈ღ。
但艾玛生物用数据的完美闭环ღ✿◈ღ、张老师的学术声誉成功打动了鼎晖ღ✿◈ღ，最终君牧ღ✿◈ღ，艾码生物成功融资数千万元ღ✿◈ღ。这一笔钱ღ✿◈ღ，及时缓解了研发投入带来的资金压力ღ✿◈ღ，确保其核心研发项目得以稳步推进ღ✿◈ღ。
南京大学在艾玛生物成立后ღ✿◈ღ，推动知识产权作价入股ღ✿◈ღ，批准转让6项专利给企业ღ✿◈ღ，合同金额1.626亿元ღ✿◈ღ。
生物医药谷大量的独角兽或瞪羚企业ღ✿◈ღ，基本上都是从源头开始培育ღ✿◈ღ，艾玛生物这样的初创企业不在少数ღ✿◈ღ。除艾玛生物外ღ✿◈ღ，南微医学ღ✿◈ღ、药康生物ღ✿◈ღ、世和基因等明星企业ღ✿◈ღ，都是从小树苗长成了参天大树ღ✿◈ღ。
如今ღ✿◈ღ，翻开南京生物医药产业版图ღ✿◈ღ，其中ღ✿◈ღ，江北新区生物医药谷已经跻身中国生物医药园区竞争力排行榜10强凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ，接洽全国高校62家ღ✿◈ღ，遴选医药成果995项ღ✿◈ღ，落地项目23个ღ✿◈ღ，产业生态蔚然成型ღ✿◈ღ。
而艾玛生物并不仅是想做一家普通的公司ღ✿◈ღ，他们的目标ღ✿◈ღ，是用全新的模式在核酸药物领域掀起一场革命ღ✿◈ღ，并成为“基因治疗领域的高通”ღ✿◈ღ。
张辰宇教授发现的“RNAi药物体内递送平台技术”ღ✿◈ღ，可以说是能够引领核酸药物发展的一项前沿技术凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ，但最开始ღ✿◈ღ，由于这项技术是中国人发现的君牧ღ✿◈ღ，在国际业界的整体接受度方面比较低ღ✿◈ღ。
但到了今天ღ✿◈ღ，中国生物技术已不再仅仅是一个新兴故事ღ✿◈ღ。与10年前不同凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ，它现在正成为一股颠覆性力量ღ✿◈ღ，重塑全球药物创新格局ღ✿◈ღ。
张辰宇团队曾经在著名的Nature杂志发表过一篇文章ღ✿◈ღ，NanjingSchool: Extracellular microRNA mediates co-evolution between species （南京学派ღ✿◈ღ：细胞外miRNA介导物种之间的共进化）ღ✿◈ღ，小RNA为代表的核酸君牧ღ✿◈ღ，能够在物种间ღ✿◈ღ、代际间稳定存在ღ✿◈ღ，还能携带特定功能信息并发挥直接作用君牧ღ✿◈ღ，在此基础上ღ✿◈ღ，他们提出了细胞外小RNA介导了物种间的共进化和适应的理论ღ✿◈ღ，这一理论也可以叫做学派ღ✿◈ღ，于是他们将其称之为南京学派（Nanjing School）ღ✿◈ღ。
就像对量子力学的创立和发展做出重要贡献的“哥本哈根学派”ღ✿◈ღ，今天ღ✿◈ღ，生物医药领域更多像“南京学派”这样的力量正在悄然崛起ღ✿◈ღ。
没有“钱”不要紧ღ✿◈ღ，也没有“认可度”也没关系ღ✿◈ღ，但是中国人最擅长的ღ✿◈ღ，就是去做难而正确的事ღ✿◈ღ，就在这样的一个环境中ღ✿◈ღ，一次次完美实现“逆风翻盘”ღ✿◈ღ。
就单单拿江苏的药企举例ღ✿◈ღ，南京奥赛康的一款新药ღ✿◈ღ，从研发到上市ღ✿◈ღ，整整熬了10年ღ✿◈ღ；先声药业前五年砸20亿ღ✿◈ღ，后五年直接加到80亿ღ✿◈ღ，硬是推出了全国首个卵巢癌新药……
经历过低谷期ღ✿◈ღ，但在政策破冰ღ✿◈ღ、资本沸腾后ღ✿◈ღ，中国创新药从“仿制追随”迈入“全球竞合”新赛道ღ✿◈ღ，如今ღ✿◈ღ，中国在这一领域的创新实力已经让全球有目共睹ღ✿◈ღ。
2015到2024年首次进入临床的创新药中ღ✿◈ღ，中国企业原研药数量超过美国ღ✿◈ღ，排名第一ღ✿◈ღ；全球每4条创新药研发管线中ღ✿◈ღ，就有一条来自中国ღ✿◈ღ。
除了上面提到的南京生物医药谷ღ✿◈ღ，苏州的BioBAYღ✿◈ღ、泰州医药高新区同样是生物医药园区竞争力排行榜前十的狠角色ღ✿◈ღ。
江苏的生物医药就是一门心思要做大做强ღ✿◈ღ，苏州ღ✿◈ღ、无锡分别设立60亿元ღ✿◈ღ、40亿元的生物医药产业专项基金ღ✿◈ღ，重点投向细胞和基因治疗领域ღ✿◈ღ。
放眼全国ღ✿◈ღ，北京凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ、深圳ღ✿◈ღ、上海等地出台政策支持创新药发展ღ✿◈ღ，江苏五年出台三份省级文件ღ✿◈ღ，从审批ღ✿◈ღ、临床实验ღ✿◈ღ、企业出海等多方面提供保障和支持君牧ღ✿◈ღ。
从政策服务到高校对接ღ✿◈ღ，从基础研究到临床试验ღ✿◈ღ，保证全链条都有靠山凯发k8手机客户端ღ✿◈ღ，可以说ღ✿◈ღ，中国对这个产业的布局已经是全方位的ღ✿◈ღ。
更别说ღ✿◈ღ，还有许多像张辰宇教授一样的人ღ✿◈ღ，用着“十年磨一剑”的狠劲ღ✿◈ღ，拼命让中国的创新药走到了世界舞台的聚光灯下ღ✿◈ღ。生物技术ღ✿◈ღ，凯发网站ღ✿◈ღ，凯发k8娱乐app下载ღ✿◈ღ，
